铁粒幼细胞贫血(sideroblasticanemia,SA)是由不同病因引起的血红素合成障碍及铁利用障碍性疾病。其特征为骨髓中出现大量环形铁粒幼细胞，伴红细胞无效生成，血清铁和组织铁储量过多，外周血呈小细胞低色素性贫血。
SA可分为遗传性SA和获得性SA。
获得性SA又可分为原发性SA和继发性SA。
药物治疗方案
一、遗传性SA
1.维生素B6(吡多辛)凡诊断为本病患者均应使用大剂量维生素B-mg/d，约有将近50%的患者可以减轻症状。有效者应给予维持治疗，停药后几个月内即可复发。复发后再用维生素B6治疗有时仍有效，但疗效不及第1次，有的甚至无效。加用左旋色氨酸有时可使维生素B6治疗再有效。
2.去铁治疗血红蛋白低于70g/L输血治疗依赖者，以及10次输血以上其血清铁蛋白大于g/L者应行去铁治疗，以减少出现肝硬化、糖尿病、心功能不全等并发症。对于血红蛋白无明显下降者，可选择放血治疗。若贫血严重，可选择去铁胺治疗，肌内注射不如静脉给药效果好。为获得最大的排铁效应，可选择皮下持续缓慢泵入或静脉缓慢泵入。
3.骨髓移植可根治本病，移植前应充分去铁治疗。
4.目前对骨髓-胰腺综合征尚缺乏有效治疗手段。
二、获得性SA
1.原发性SA部分患者对维生素B6有效，可辅以叶酸促进维生素B6吸收。红细胞生成素(EPO)水平低于mU/ml者可应用EPO00-U，每周1次。输血及去铁治疗同遗传性SA。
2.继发性SA贫血严重时可以输血，若药物引起者，应立即停药，同时使用大剂量维生素B6直至症状完全消失。慢性酒精中毒者停止饮酒后贫血也能逐渐减轻。医源性的长期补锌可使体内锌超过正常2-3倍，造成明显的铁粒幼细胞贫血，补充铜或停用锌后可逐渐恢复。
药学监护与药学服务
一、药物治疗的安全性监护
1.维生素B6肾功能正常时，应用维生素B6几乎不产生毒性，罕见有过敏反应。大剂量应用可见转氨酶升高。口服给药可能引起便秘、嗜睡、食欲缺乏等。与口服避孕药合用，可促进本药的代谢灭活，同时可对抗后者所致的的精神抑郁。
2.去铁胺
(1)心血管系统:可见低血压，静脉给药过快可致心动过速。
(2)精神神经系统:常见头痛，个别患者可出现头晕、抽搐、感觉异常等。
(3)局部反应:常见注射部位疼痛、肿胀、浸润、红斑、瘙痒、结痂等，水泡、局部水肿与烧灼感不常见。
(4)全身性反应:如关节疼痛、肌痛、头痛、风疹、斑丘疹、恶心、发热等，及时应用抗组胺药物或抗休克药物可使病情好转。
(5)其他:可引起罕见的视觉和色觉障碍，以及耳鸣、听力丧失等，眼和耳的损害，停药后可获得部分或完全恢复；罕见可引起哮喘、成人呼吸窘迫综合症。
二、药物治疗的有效性监护
1.维生素B6使用大剂量维生素B6有效者，网织红细胞增高，血红蛋白上升至正常或接近正常，或稳定在一个低于正常的水平，血清铁减少，但红细胞的形态异常、低色素和环形铁粒幼细胞仍可存在。
2.去铁胺如果血清铁蛋白低于g/L，会有增加本品毒性的危险。治疗过程中根据其铁负荷的严重程度而进行调整，应使用最小有效剂量。
三、治疗方案执行情况的监护
去铁胺的给药方式应执行个体化原则，使用时应注意:①可使用轻便的手提输液泵作缓慢皮下输注；②不推荐本品皮下冲击式注射使用，药物浓度大于10%会造成局部皮肤反应的增加；③皮下输注更有效，只有在不适合皮下输注时才进行肌肉注射；④皮下输注时，注射针头不能离真皮层太近；⑤不能进行连续皮下输注，继发于铁过载导致的心脏病变的患者建议连续静脉输注；⑥采用静脉输注本品治疗时应缓慢注射，快速注射可能引起低血压和休克(如潮红、心动过速、虚脱、循环衰竭和皮疹)；⑦本品溶液不能直接加入血袋，但可以通过靠近注射部位的"Y"型连接器加入输血管。一般情况下，患者应用输液泵输注本品。由于在输血过程中可通过静脉输注的药物量有限，故这种给药途径的临床受益也是有限的。
四、用药指导
1.补充维生素C铁过载患者通常会有维生素C缺乏，可能是由于铁氧化了维生素C。维生素C可用作螯合作用的辅助治疗，使铁更容易被螯合。一般来说，10岁以下儿童50mg，10岁以上儿童mg。最大剂量为每日mg，分次服用。在去铁胺正规治疗1个月以后开始服用。再增加剂量并不能增加铁的排出，且可能使心功能受损，因此心衰患者不宜使用维生素C。建议在使用这种联合治疗中监测心功能。
2.使用去铁胺时，铁复合物的排泄可能会导致尿液变色而出现红褐色尿。
3.铁过载患者尤其容易被感染。去铁胺可能促进感染(包括败血症)的发生，如果患者在使用去铁胺治疗中引起感染，并伴有急性肠炎、结肠炎、弥漫性腹痛或咽炎，应暂停治疗，行相关的细菌学试验，并立即给予适当的抗感染药物治疗。当感染消失后，可再次使用。少数应用去铁胺的患者发生毛霉菌病，如果有任何可疑体征或症状发生，应停用本品，进行真菌学试验，立即采取合适的治疗。
4.高剂量去铁胺，尤其对血浆铁蛋白水平低的患者可引起视力、听力障碍。低剂量可降低不良反应的危险。建议在使用本品治疗前以及治疗期间每3个月做1次视力和听力的检查，特别是在铁蛋白水平低的情况下。如有视力和(或)听力障碍应立即停止治疗；如其后减少剂量再用，应在密切监护视力和(或)听力下进行并权衡利弊。
5.高剂量去铁胺导致的生长迟缓应与铁过载所致的生长迟缓进行区分，剂量低于40mg/kg的患者很少引起生长迟缓。对于高于此剂量引起的生长迟缓，减低剂量后，一些患者的生长速度可恢复至治疗前的水平，但无法达到预计的成年高度。使用本品的患者应每3个月监测1次体重和身高。
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