再生障碍性贫血(aplasticanemia,AA)，简称"再障"，是一种由于物理、化学、生物或不明原因引起的骨髓造血干细胞及骨髓微环境受损的骨髓衰竭综合征。以全血细胞减少及其所致的贫血、感染和出血为特征。
根据病因分为原发性AA和继发性AA，根据病情轻重和进展情况分为重型(急性)AA和非重型(慢性或轻型)AA。
药物治疗方案：
一、药物的选择
1.非重型AA雄激素、环孢素、造血生长因子及中药治疗。
2.重型AAATG(抗胸腺细胞球蛋白)/ALG(抗淋巴细胞球蛋白)、环孢素、大剂量免疫球蛋白(HDIG）。
二、药物的用法、用量及疗程
1.雄激素(Adr)司坦唑醇2mg/次，每日3次，口服；十一酸睾酮40mg/次，每日3次，口服。雄激素需用药6个月才能判断疗效，病情缓解后不宜突然停药，需要维持治疗，总疗程2年以上，以减少复发。
2.环孢素(CsA)3-5mg/kg/d，分2次口服。治疗宜维持在1年以上，待达到最大疗效后再缓慢逐渐减量，直至停药。CsA治疗AA的效果与血药浓度具有相关性，且有效血药浓度窗较大。一般目标血药浓度(谷浓度)为成人-ng/ml，儿童-ng/ml。鉴于肾毒性和高血压的风险，建议老年AA患者的CsA治疗血药谷浓度在-ng/ml。CsA起效较慢，一般需要3个月以上的时间才会出现疗效；疗程较长，减量过快会显著增加复发风险，故推荐达到最大疗效后，在减量之前继续服用至少12个月，然后再缓慢减量，如每3个月减少25mg。缓解常为持续性，但部分患者停药后可复发，复发后再度应用CsA大多数仍有效。
3.ATG/ALG用量依厂家及免疫动物来源而不同，一般来源于马和猪的ATG用量12-20mg/kg/d，来源于兔的用量为3-5mg/kg/d，连用5天。免疫抑制治疗后可能出现复发。ATG/ALG第一次治疗无效或是复发患者推荐第二次使用，多数患者3个月以上才显示疗效，故两次给药间隔应至少3个月，30%-60%的患者第二次治疗后有效。
4.其他①G-CSF:5-10μg/kg/d，皮下注射；②EPO:-U/kg
/d,皮下注射；③免疫球蛋白:0.4-1g/kg/d，静脉滴注，连用3-5天。
药学监护与药学服务：
一、药物治疗的安全性监护
1.雄激素常用药物司坦唑醇、十一酸睾酮的不良反应包括胃肠道反应、痤疮、皮疹、多毛、水钠潴留和血脂改变等。长期使用可能引起肝功能异常、黄疸等。长期用药的话，女性患者可能引起月经紊乱等现象；男性患者可有乳房发育、精子减少等；儿童患者可能加速骨成熟及副性征早熟。多数不良反应随着药物减量或停用可逐渐减弱或消失。使用期间应注意肝脏毒性。司坦唑醇与CsA合用可增加后者中毒的风险。
2.CsA不良反应常见有消化道反应、震颤、高血压、肝肾功能损害等，且肝肾功能损害多见于药物剂量过大和用药时间过长时，可见血清胆红素、尿酸和肌酐增高等。血清肌酐水平上升是减少剂量的指针。老龄、大剂量、长疗程、合并使用其他具有肾毒性的药物等是引起肾损伤的危险因素。
3.ATG/ALGATG/ALG的急性不良反应有过敏反应和寒战、发热、僵直、皮疹、血压变化、体液潴留等，严重过敏反应罕见，但可致命。迟发性不良反应有血小板下降、血清病等。用药前应进行过敏试验。每天使用ATG/ALG之前给予糖皮质激素及抗组胺药预防过敏反应。ATG/ALG有抗血小板活性，不能在输注ATG/ALG的同时输注血小板，因此使用ATG/ALG之前应该保证血小板足够数量，用药期间维持血小板计数＞10x/L。患者应该被单独隔离护理，任何发热都应该应用广谱抗菌药物治疗。血清病一般出现在开始ATG/ALG治疗后的1周左右，症状包括关节痛、肌痛、皮疹、轻度蛋白尿和血小板减少等。如果出现血清病则静脉给予肾上腺皮质激素冲击治疗，每日总量以泼尼松1mg/kg/d换算成氢化可的松或甲泼尼龙，根据患者情况调整剂量和疗程。可以通过更换不同动物来源的ATG/ALG来减少发生过敏反应和严重血清病的发生风险。ATG/ALG可使感染和出血加重，使用前需控制感染和出血。ATG/ALG需在有经验的专科医生指导下使用，且不得在门诊使用。
4.其他因AA需要反复输血，可能会引起铁过载，导致心脏、肝脏、垂体、关节等重要器官的结构和功能障碍。同时也要考虑皮下注射去铁胺会给患者带来局部出血及感染的风险，若患者不能耐受皮下注射去铁胺则可以考虑静脉注射。鉴于口服铁螯合剂可以引起严重的粒细胞缺乏，故AA患者不常规推荐使用口服铁螯合剂。对于ATG或成功骨髓移植AA患者出现的铁过载，静脉放血是去除铁的标准疗法。
二、药物治疗的有效性监护
AA的疗效评价可分为基本治愈、缓解、明显进步和无效四类。雄激素单独用药，有效率低，复发率高，一般需与CsA联合使用。联合ATG和环孢素的免疫抑制治疗有效率在60%-80%，5年生存率80%左右。重症AA患者用ATG的无病生存及有效率明显低于ATG和CsA联合治疗，非重症患者ATG和CsA联合治疗生存率及有效率明显高于单用CsA者。
三、用药指导
1.CsACsA血药浓度与疗效、不良反应密切相关，故服药时间相对固定是保证有效性和安全性的前提，一般早晚各服药1次，间隔12h。CsA为脂溶性药物，吸收慢且不完全，当与牛奶、果汁等脂溶性食物同服时，可促进CsA的吸收。但需注意葡萄柚及葡萄柚汁为肝药酶抑制剂，与CsA同服可影响CsA代谢，使CsA血药浓度明显升高，增加中毒风险，需避免同服。
CsA用药一般从小剂量开始，根据血药浓度逐渐增加剂量，直至达到稳定的有效血药浓度。CsA的血药浓度监控点为谷浓度和峰浓度，采血时间分别为服药前及服药后2h。目前主要以谷浓度进行判断，故采血时间可在清晨服药前。固定的采血时间有利于稳定的、有效的血药浓度的判断。
建议患者固定使用同一剂型、同一厂家的CsA。CsA在治疗剂量下，其生物利用度的个体差异较大，而其生物利用度与其制剂的生产工艺密切相关。当观察到患者CsA血药浓度出现波动时，除注意药物相互作用等因素外，还需注意近期内是否更换过不同生产厂家的CsA。在未进行血药浓度监测的情况下，应避免更换不同厂家或剂型的CsA。由于不可抗拒原因需要更换时，应重新进行血药浓度监测并
